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访谈

一个医疗团队通过移植转基因表皮设法治愈了一个患有不治之症的男孩

他现在在学校,可以像其他孩子一样踢足球

在他去世近两年后,哈桑,一个患有遗传性皮肤病的小男孩,因为一种新的基因疗法帮助重建了近80%的皮肤而得救了

世界第一

正如“自然”杂志上发表的一份叙利亚难民研究报告,当时7岁,于2015年6月抵达德国西北部波鸿医院,病情严重

自出生以来,Hasen受到边缘流行病学(JEB)的影响,这是一种罕见的无法治愈的疾病(53,000名儿童),由LAMA3,LAMB3或LAMC2基因突变引起,导致表皮和真皮之间的表皮,以及最轻微的抑郁症

超过40%的患者在青春期前死亡

当他到达烧伤受害者的服务时,哈桑有一种感染,导致他失去了近三分之二的体表

“这只重17公斤,这是一个危及生命的参数,”该研究称

在他的父亲认为抗生素治疗和皮肤移植不成功之后,医生依靠Michel DeLuca重建意大利专家,在皮肤中使用干细胞

他的团队在摩德纳的再生医疗中心收集了患者体内未受损的皮肤细胞部分,然后使用了合适的基因LAMB3,使表皮成为真皮非突变形式的粘连

在体外培养遗传修饰的细胞,然后将这种新的皮肤移植到男孩身上,并获得使用该疗法进行“交感神经使用”(接受实验性治疗的患者不替代)

腿部,背部,腹部,腹部,颈部,面部......在接下来的几个月中,进行了几次手术,成功取代了约80%的皮肤

过去曾尝试过这种治疗方法

但它永远不会出现在这样的皮肤表面上

该研究表明,哈桑在九岁时身体健康

其表皮组织具有正常的抵抗力

对于研究人员来说,这种医学专业知识可以加强对大疱性表皮松解症的治疗

但是还有其他疾病或伤害会导致严重的皮肤损伤

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